Ultragenyx Pharmaceutical Inc.RARE

希少疾患向け医薬品と遺伝子治療の大手。AAVベースの遺伝子治療やASOを含む臨床パイプラインを展開。2022年7月に同業を9,120万ドルで買収。米国を中心に欧州、アジア太平洋で展開、従業員1,294人（2024年12月31日）。