NANO MRNAは、RNA医薬の開発候補アセットを製薬企業に提供し、世界の健康に貢献することを主な事業としています。特に、ミセル化ナノ粒子技術を活用し、抗がん剤を中心に革新的な医薬品の開発を進めてきましたが、2023年1月にビジネスモデルを転換し、mRNAをはじめとする核酸医薬に特化しています。

NANO MRNAは、RNA医薬の創薬および知財獲得を進め、後期臨床開発ステージに入る時点で製薬企業にライセンスアウトするモデルを採用しています。国内企業に先駆けてmRNA医薬の研究開発に取り組んできた経験を活かし、複数のパイプラインを同時並行で進めています。

同社の開発品は、siRNA、アンチセンスオリゴ核酸（ASO）、mRNAの核酸医薬に特化しています。特に、mRNA医薬の創薬を中心に行っており、変形性膝関節症に対する再生医薬の開発を推進しています。今後、製薬企業やアカデミアとの共同研究を進め、新規パイプラインの拡充を図ります。

NANO MRNAは、非臨床試験や初期臨床試験を実施し、得られた開発候補アセットを製薬会社に導出するRNA創薬ビジネスを展開しています。独自のポリマーDDS技術や脂質ナノ粒子（LNP）を活用し、高品質なアセットを創出しています。

同社の収益モデルは、RNA創薬を目指すアカデミアや企業との共同研究を通じてIPを創出し、非臨床試験または初期臨床試験まで実施した医薬候補アセットを製薬企業に導出することです。アセット導出時にマイルストーンを受領し、開発成功時にはロイヤリティを受け取ります。

NANO MRNAのパイプラインには、TUG1 ASO、RUNX1 mRNA、眼科領域、免疫寛容ワクチン、PRDM14 siRNAなどがあります。これらのプロジェクトは、国内外の研究機関や企業との共同開発を通じて進められています。

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