ケイファーマ (4896) 株価

ケイファーマは、有効な治療法が確立されていない神経難病の治療薬開発を手がけるバイオベンチャーです。同社は慶應義塾大学医学部発の企業として2016年に設立され、iPS細胞を活用した創薬事業と再生医療事業の2つの柱で事業を展開しています。主力製品として、筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬の開発や脊髄損傷に対する細胞移植治療の研究開発を進めています。

同社の顧客は主に製薬会社等のパートナー企業で、収益構造はライセンス契約を中心としたものです。契約締結時の一時金収入から始まり、開発の進捗に応じたマイルストン収入、将来的な上市後の販売ロイヤリティ収入までの段階的な収益モデルを採用しています。現在、ALS治療薬については既にアルフレッサ ファーマと実施許諾契約を締結し、2020年代後半の上市に向けて企業治験が進行中です。

事業セグメントはiPS創薬事業と再生医療事業に大別されます。iPS創薬事業では、患者由来のiPS細胞を用いて既存薬の新しい効果を発見する手法により、ALS、前頭側頭型認知症、ハンチントン病などの治療薬を開発しています。再生医療事業では、iPS細胞から作製した神経前駆細胞を脊髄損傷部位に移植する治療法の開発を行っており、慶應義塾大学との連携により世界初の臨床研究を実施しています。

ケイファーマは「医療イノベーションを実現し、医療分野での社会貢献を果たす」という経営理念のもと、神経疾患を主要対象領域としてiPS細胞技術を活用した事業展開を推進しています。同社は「From Basic to Clinical」戦略により慶應義塾大学医学部で培った最先端の基礎研究成果を直接事業化し、さらに「From Rare to Common」戦略により希少疾患の研究から患者数の多い一般的な疾患への展開を図っています。市場環境としては、世界の精神・神経系iPS創薬市場が2040年に6.1兆円、再生医療市場が2050年に世界で38兆円に達すると予測されており、高い成長性を見込んでいます。

重点投資分野として、同社はiPS創薬事業と再生医療事業のハイブリッド展開による事業リスクの分散と技術シナジーの創出を核心戦略に据えています。iPS創薬事業では、ALS治療薬ロピニロール塩酸塩の第3相試験準備を最優先課題として推進し、患者様への安全で有効な治療薬提供を目指しています。差別化要素として、豊富な経験を有する研究人員体制、慶應義塾大学等との産学連携ネットワーク、iPS細胞から神経細胞への分化誘導技術、最適な化合物スクリーニングを行う表現型確立などの独自技術基盤を保有しています。

新市場開拓においては、現在のライセンス契約中心のビジネスモデルから、特に再生医療事業の国内展開では中長期的に自社での製造販売体制構築を計画しています。再生医療事業では亜急性期脊髄損傷を対象とした医師主導臨床研究が完了し、4症例への移植実施と1年間の経過観察を完遂しました。今後は企業治験に向けて大量培養法の確立、GMP対応試薬への切替、治験薬製造のためのCDMO選定などの準備を加速させています。

技術革新への取り組みでは、最先端の基礎研究に基づく高度な専門性を要する研究開発を継続的に推進しています。優秀な人材確保を重要課題と位置付け、国内外の製薬会社やバイオ企業との開発競争が激化する中での研究開発加速と差別化実現に向けて、採用活動強化と適切な人事考課実施により継続的な人材確保に努めています。また、複数の開発パイプラインのライセンスアウト推進とともに、直接金融・間接金融による幅広い資金調達手段確保により、研究開発推進に必要な資金基盤の強化を図っています。